Vaihe 1 Kliiniset tutkimukset - tavoitteet ja testaus

Vaiheen 1 kliiniset tutkimukset ovat ensimmäisiä kokeita, jotka on tehty ihmisille lääkkeen testaamiseksi. Näiden kokeiden päätavoitteena on määrittää, onko lääke tai menettely turvallinen. Ennen ensimmäisen vaiheen kliinisiä tutkimuksia lääkettä on voitu tutkia laajalti laboratoriossa ja / tai laboratorioeläimissä esiintyvistä syöpäsoluista. Vaiheen 1 kliinisten tutkimusten rooli syöpässä on kuitenkin muuttunut valtavasti viime vuosina, ja tästä syystä syy on ihmisen genomihanke. Aiemmin nämä tutkimukset olivat usein "viimeinen oja", mutta vain pieni mahdollisuus, että henkilö hyötyisi, vaiheen 1 tutkimukset voivat sen sijaan olla erinomainen (ja ainoa) vaihtoehto elämän pidentämiseksi. Lisäksi, koska monet näissä kokeissa testatut lääkkeet on suunniteltu huolellisesti häiritsemään tiettyjä syöpähoidon ja leviämisen tavoitteita, ne ovat yleensä vähemmän riskialttiita kuin aikaisemmin. Tällä hetkellä on olemassa monia ihmisiä, jotka selviävät syövästä näiden kokeiden vuoksi.

Muista, että kliinisten tutkimusten tarkoituksena on löytää hoitoja, jotka toimivat paremmin tai joilla on vähemmän sivuvaikutuksia kuin tällä hetkellä saatavilla olevilla lääkkeillä. Kaikki syövän hoitoon käytetyt lääkkeet testattiin kerran osana kliinistä tutkimusta. Ja tuona aikana ainoat ihmiset, jotka pystyivät hyödyntämään näitä hoitoja, olivat ne, jotka olivat kliinisen tutkimuksen tutkimusryhmässä.

1. vaiheen kliinisten kokeiden määritelmä ja tarkoitus

Vaiheen 1 kliiniset tutkimukset tehdään, jotta voidaan nähdä, onko kokeellinen lääke tai hoito on turvallinen. Kun hoito on testattu laboratoriossa tai eläimillä, se siirtyy vaiheen 1 kliiniseen tutkimukseen, joka tehdään ihmisillä. Nämä kokeet käsittävät yleensä vain pienen määrän ihmisiä määrittämään, onko lääke tai hoito turvallinen, ja määrittää paras lääkeannos ja miten se annetaan (joko suun kautta tai laskimoon). Vaikka näiden kokeiden ensisijaisena tarkoituksena on arvioida turvallisuutta, he voivat myös määrittää, näyttääkö hoito syöpään.

Muut kliinisten tutkimusten vaiheet

Kliinisissä tutkimuksissa on kolme vaihetta, jotka on suoritettava ennen kuin lääke on FDA: n hyväksyntä. Jos hoito tulee näkyviin turvallinen vaiheen 1 kliinisen tutkimuksen päätyttyä se voi sitten siirtyä vaiheen 2 kliinisessä tutkimuksessa, joka on tehty selväksi, onko hoito tehokas. Jos lääke tai hoito katsotaan turvalliseksi vaiheen 1 tutkimuksessa ja tehokas vaiheen 2 tutkimuksessa, se tulee sitten vaiheen 3 kliiniseen tutkimukseen. Vaiheen 3 kliiniset tutkimukset ovat paljon suurempia, ja ne tehdään sen varmistamiseksi, että hoito ei ole vain turvallista ja tehokasta, vaan toimii paremmin tai sillä on vähemmän sivuvaikutuksia kuin nykyisin saatavilla olevat hoidot.

Vaihe 1 Kliiniset tutkimukset ovat muuttuneet viimeisen vuosikymmenen aikana

Vaiheen 1 tutkimukset ja mitä olet odottaa, jos olet kirjautunut yhteen, ovat muuttuneet merkittävästi viime vuosina.

Monet uusista lääkkeistä, joita testattiin vaiheen 1 kliinisissä tutkimuksissa vuonna 2018, on suunniteltu huolellisesti toimimaan tarkalla reitillä syövän kasvussa.

Näiden lääkkeiden, kuten näiden usein vähemmän todennäköisesti esiintyy suuria sivuvaikutuksia kuin perinteiset kemoterapia-aineet (vaikka ne voivat), mutta suunnittelun perusteella on järkevämpää, että ne vaikuttavat teidän syöpä. Loppujen lopuksi, jos voit estää tiettyä vaihetta, jonka syövän on läpäistävä jakautumaan (ja siten kasvamaan ja leviämään), on kohtuullinen mahdollisuus, että syöpää, joka on osoittautunut riippuvaiseksi tästä vaiheesta, vastaa.

Tällaisissa tapauksissa voi olla, että ainoat vaihtoehdot syövän hoitoon ovat tavanomaiset kemoterapiat. Huumausaineet, kuten kohdennetut lääkkeet, pitävät syöpää syövässä usein jonkin aikaa, ja immunoterapiahuumeet, joiden osuus on ainakin pieni osa ihmisistä, voivat johtaa kestävään vasteeseen (pitkäaikainen vaste).

Kanssa ennakot tarkkuuslääketiedeOn todennäköistä, että vaiheen 1 kliiniset tutkimukset tarjoavat edelleen enemmän lupauksia yksilöille kuin pelkästään kokeille, joiden tarkoituksena on nähdä, onko lääke turvallinen.

Esimerkki (Larotrectinib)

Esimerkkinä 1. vaiheen kliinisestä tutkimuksesta on kohdennettu hoito-larotrektinibi, jonka FDA hyväksyi nopeutetusti vuonna 2018. Tämä lääkitys estää inhiboimalla askeleen sellaisten syöpien kasvussa, joilla on tietty geneettinen profiili, eikä mikään muu. yksi erityinen syöpä (tutkittiin yli 17 syöpätyyppiä, mukaan lukien sekä aikuiset että lapset). Hyväksyntää saaneiden vaiheen 1 kliinisissä tutkimuksissa lääke annettiin ihmisille, joilla oli edistyneitä syöpiä, joilla ei ollut muita vaihtoehtoja (ei vaihtoehtoja) tai jotka olivat edenneet näiden vaihtoehtojen kanssa. Tutkituista ihmisistä 75 prosenttia vastasi lääkkeeseen, ja monet jatkoivat vastausta, kun tutkimusjakso päättyi yli 9 kuukauden kuluttua. Vertailun vuoksi, jos ihmisiä hoidettaisiin kemoterapialla (jos se olisi jopa vaihtoehto), enemmistö olisi nähnyt syövän etenemisen 6 kuukauden kuluessa. Joillakin metastasoituneilla tai ei-operatiivisilla syöpäpotilailla oli jopa muutamia merkittäviä kasvaimen etenemistä.

Ajatukset kun harkitaan vaiheen 1 kliinistä tutkimusta

On olemassa muutamia syitä, joiden vuoksi joku voi harkita osallistumista vaiheen 1 kliiniseen tutkimukseen. Yksi on toivoa siitä, että edistetään tutkimusta, joka voi auttaa muita saman sairauden saaneita tulevaisuudessa. Toinen on toivoa, että uusi lääke tai menetelmä, jota ei ole vielä testattu ihmisillä, tarjoaa mahdollisuuden selviytyä, kun muut hoidot ovat epäonnistuneet. Ainoa tapa, jolla syöpähoitoa ja sen jälkeistä eloonjäämistä tehdään, on potilaan osallistuminen kliinisiin tutkimuksiin. Kliiniset tutkimukset eivät kuitenkaan ole kaikille.

Riskit ja edut

On tärkeää pohtia kaikkia kliinisten tutkimusten riskejä ja hyötyjä, jos harkitset jotakin näistä tutkimuksista. Usein on hyödyllistä kirjoittaa paperiarkille sekä tutkimuksen etuja että haittoja, jotta voit punnita valintasi näkyvästi. Ei ole oikea tai väärä valinta, vain valinta, joka on sinulle parhaiten sopiva.

Muut vaihtoehdot kokeellisten lääkkeiden vastaanottoon

Suurin osa, ainoa tapa, jolla voit käyttää kokeellista lääkettä, on osallistua kliiniseen tutkimukseen. Näin ei aina ole, ja jotkut ihmiset voivat saada myötätuntoisen käytön tai laajennetun pääsyn huumeisiin, joita FDA ei ole vielä hyväksynyt. Jos et ole oikeutettu kliiniseen tutkimukseen, mutta tutkiva lääke näyttää lupaavan tietyn syövän suhteen, ota hetki oppia myötätuntoisesta huumeiden käytöstä.

Alarivi

Vaiheen 1 kliiniset tutkimukset ovat ensimmäisiä lääketieteellisiä tutkimuksia, joissa lääkettä tai menetelmää testataan ihmisillä. Perinteisesti tämä on ollut ahdistusta herättävää ja johtanut vitseihin siitä, että he ovat merisika, näitä ensimmäisiä tutkimuksia voidaan tarkastella eri tavoin. Yhdeltä puolelta ne voivat olla riskialttiimpia. Näiden kokeiden päätarkoituksena on selvittää, onko lääke ihmisille turvallista (ja saada myös käsitys parhaasta käytettävästä annoksesta).

Kuitenkin toisesta näkökulmasta ensimmäisen vaiheen kliininen tutkimus voi tarjota enemmän. Monissa kolmannen vaiheen kliinisissä tutkimuksissa verrataan lääkkeitä, joita on jo tutkittu. Toivo voi olla, että lääke parantaa eloonjäämistä vain muutaman kuukauden ajan. Vaiheen 1 kliinisessä tutkimuksessa tarkastellaan kuitenkin uutta lääkettä (ja mahdollisesti uutta huumeiden luokkaa), joka saattaa tai ei auta, mutta voi auttaa enemmän kuin mitä tahansa muuta saatavilla olevaa. Esimerkkejä tästä on ollut usein viime vuosina. Koska ahdistuneisuus on edelleen osallisena kliinisissä tutkimuksissa, ota hetki oppia kliinisiä tutkimuksia koskevista myytteistä ja mikä on tosiasia ja fiktio.