Uudet ja tulevat hoidot ensisijaiseen myelofibroosiin

Ainoa hoitohoito primääri myelofibroosille (PMF) on kantasolujen siirto, mutta tätä hoitoa suositellaan vain suurille ja keskisuurille riskeille alttiille potilaille. Myös tässä ryhmässä ikä ja muut lääketieteelliset olosuhteet voivat lisätä elinsiirtoon liittyviä riskejä merkittävästi, mikä tekee siitä vähemmän kuin ideaterapia. Lisäksi kaikki korkean ja keskitason riskin omaavilla PMF: llä oleville ihmisille ei ole sopivaa kantasolusiirron luovuttajaa (sovitettu sisar tai sovitettu etuyhteydettömän luovuttajan). On suositeltavaa, että ihmiset, joilla on vähäriskinen PMF, saavat hoitoa taudin oireiden vähentämiseksi.

Ehkä lääkärisi on neuvonut, että elinsiirto ei ole paras vaihtoehto sinulle, tai mitään sopivaa luovuttajaa ei voida tunnistaa, tai et ole sietänyt muita PMF: n ensimmäisen linjan hoitoja. Luonnollisesti seuraava kysymys voi olla - mitä muita hoitovaihtoehtoja on saatavilla? Onneksi on monia käynnissä olevia tutkimuksia, jotka yrittävät löytää lisäkäsittelyvaihtoehtoja. Tarkastelemme joitain näistä lääkkeistä lyhyesti.

JAK2-estäjät

Ruxolitinib, JAK2-estäjä, oli ensimmäinen kohdennettu terapia tunnistettu PMF. JAK2-geenin mutaatiot ovat liittyneet PMF: n kehittymiseen.

Ruxolitinibi on tarkoituksenmukainen hoito ihmisille, joilla on nämä mutaatiot, jotka eivät voi joutua kantasolujen siirtoon. Onneksi se on osoittautunut hyödylliseksi myös ihmisillä, joilla ei ole JAK2-mutaatiota. On käynnissä tutkimusta, jolla pyritään kehittämään samanlaisia ​​lääkkeitä (muut JAK2-estäjät), joita voitaisiin käyttää PMF: n hoidossa sekä yhdistämällä ruxolitinibi muiden lääkkeiden kanssa.

Momelotinibi on toinen JAK2-estäjä, jota tutkitaan PMF: n hoidossa. Aikaisemmissa tutkimuksissa todettiin, että 45% momelotinibia saaneista henkilöistä vähensi pernan kokoa. Noin puolet tutkituista ihmisistä oli paranemassa anemiaansa ja yli 50 prosenttia kykeni lopettamaan verensiirron hoidon. Trombosytopenia (alhainen trombosyyttimäärä) saattaa kehittyä ja saattaa rajoittaa tehokkuutta. Momelotinibia verrataan ruxolitinibiin vaiheen 3 tutkimuksissa sen roolin määrittämiseksi PMF: n hoidossa.

Immunomodulatoriset lääkkeet

Pomalidomidi on immunomodulatorinen lääke (lääkkeitä, jotka muuttavat immuunijärjestelmää). Se liittyy talidomidiin ja lenalidomidiin. Yleensä nämä lääkkeet annetaan prednisonilla (steroidilääkitys).

Thalidomidia ja lenalidomidia on jo tutkittu PMF: n hoitovaihtoehtona. Vaikka molemmilla on hyötyä, niiden käyttö on usein rajoitettu sivuvaikutuksilla. Pomalidomidia kehitettiin vähemmän myrkyllisenä vaihtoehtona. Joillakin potilailla on parantunut anemia, mutta pernan kokoa ei ole havaittu. Tämän rajoitetun edun vuoksi on meneillään tutkimuksia, joissa tarkastellaan polmaldomidin yhdistämistä muiden aineiden, kuten ruxolitinibin, kanssa PMF: n hoitoon.

Epigenetic Drugs

Epigeneettiset lääkkeet ovat lääkkeitä, jotka vaikuttavat tiettyjen geenien ilmaisuun sen sijaan, että ne muuttuisivat fyysisesti. Yksi tällaisten lääkkeiden luokka ovat hypometyloivat aineet, jotka sisältävät atsasitidiinin ja dekitabiinin. Näitä lääkkeitä käytetään tällä hetkellä myelodysplastisen oireyhtymän hoitoon. Azatsitidiinin ja decitabiinin roolia tarkasteltavat tutkimukset ovat alkuvaiheissa. Muut lääkkeet ovat histoni-deasetylaasi (HDAC) estäjiä, kuten givinostat ja panobinostaatti.

everolimuusi

Everolimus on lääkitys, joka luokitellaan mTOR-kinaasi-inhibiittoriksi ja immunosuppressantiksi.FDA (Food and Drug Administration) on hyväksytty useiden syöpien (rintojen, munuaissyöpä, neuroendokriiniset kasvaimet jne.) Hoidossa ja estää elimen hylkäämisen henkilöiltä, ​​jotka ovat saaneet elinsiirtoa (maksa tai munuaiset). Everolimus otetaan suullisesti. Varhainen tutkimus osoittaa, että se voi vähentää oireita, pernan kokoa, anemiaa, verihiutaleiden määrää ja valkosolujen määrää.

Imetelstat

Imetelstatia on tutkittu useissa syöpäsairauksissa ja myelofibroosissa. Varhaisissa tutkimuksissa se on aiheuttanut remission (PMH: n kuolleet merkit ja oireet) joillakin potilailla, joilla on välitön tai suuririskinen PMF.

Jos et vastaa ensimmäiseen hoitoon, kliiniseen tutkimukseen osallistuminen voi antaa sinulle mahdollisuuden käyttää uusia hoitomuotoja. Tällä hetkellä on olemassa yli 20 kliinistä tutkimusta, joilla arvioidaan hoitovaihtoehtoja myelofibroosia sairastaville. Voit keskustella tästä vaihtoehdosta lääkärisi kanssa.