Nuorten myelomonosyyttinen leukemia oireet ja hoito

Mikä on nuoren myelomonosyyttinen leukemia (JMML) ja miten sitä hoidetaan?

Nuorten myelomonosyyttinen leukemia (JMML) - Määritelmä

Juvenilinen myelomonosyyttinen leukemia (JMML) on harvinainen aggressiivinen veren syöpä, joka vaikuttaa imeväisiin ja pieniin lapsiin; osuus on alle 1% lapsuuden leukemioista. Diagnoosissa olevien lasten keski-ikä on 2 vuotta vanha, ja on harvinaista nähdä tapauksia yli 6-vuotiailla lapsilla. Se on 2 ½ kertaa yleisempää pojilla kuin tytöillä.

JMML: lle on myös viitattu nuoren kroonisen myelogeenisen leukemian (JCML), nuoren kroonisen granulosyyttisen leukemian, kroonisen ja subakuutin myelomonosyyttisen leukemian ja infantilisen monosomin 7 yhteydessä.

Miten se tapahtuu

JMML esiintyy, kun muutokset (esimerkiksi mutaatiot) kertyvät luuytimessä olevan tyyppisen kantasolun DNA: han, joka tyypillisesti aiheuttaa monosyytiksi tunnetun solutyypin. Muutokset aiheuttavat kyseisen solun moninkertaistuvan hallinnan ulkopuolelle.

Kun näiden epänormaalien solujen lukumäärä kasvaa, ne alkavat ottaa luuytimen. Ajan myötä ne häiritsevät luuytimen päätyötä, joka on punasolujen, terveiden valkosolujen ja verihiutaleiden tuottaminen.

Riskitekijät

Tutkijat eivät tiedä, mikä aiheuttaa DNA-muutoksia, jotka johtavat JMML: ään, mutta uudet tutkimukset viittaavat siihen, että se voi olla peritty lapsen vanhemmilta.

I-tyypin ja Noonan-oireyhtymän neurofibromatoosi sairastavilla lapsilla on lisääntynyt riski kehittää JMML: ää, ja jopa 14% lapsista diagnosoidaan JMML: llä, jolla on Noonan-oireyhtymä.

JMML: n merkit ja oireet

JMML: n merkit ja oireet liittyvät epänormaalien solujen kertymiseen luuytimeen ja elimiin. Ne voivat sisältää:

• Kalpea iho
• Usein esiintyvät infektiot tai sairaus
• Epänormaali verenvuoto
• Turvonnut vatsa, joka liittyy laajentuneeseen pernaan (splenomegalia) ja suurentuneeseen maksaan
• kuume
• Ihottuma
• Vähentynyt ruokahalu
• Yskä
• Kehitysviiveet

Nämä voivat olla myös muiden ei-syöpätilojen merkkejä ja oireita. Jos olet huolissasi lapsen terveydestä, parasta on käydä terveydenhuollon tarjoajalla.

JMML: n diagnosointi

JMML: n diagnosoimiseksi lääkärit tutkivat verikokeiden tulokset sekä luuytimen imeytymisen ja biopsian. Tietyt havainnot osoittavat JMML: n:

• Valkosolujen määrä on lisääntynyt, erityisesti korkeat monosyytit
• Vähäinen punasolujen määrä (anemia)
• Alhainen verihiutaleiden määrä (trombosytopenia)
• Kromosomin 7 poikkeavuuksia

Philadelphia-kromosomin puute auttaa määrittämään, että tauti ei ole krooninen myelogeeninen leukemia (CML).

Taudin polut

Tämäntyyppinen leukemia toimii 3 eri tavalla. Ensimmäisessä tyypissä tauti etenee nopeasti. Toisessa tyypissä on ohimenevä aika, kun lapsi on vakaa, jota seuraa nopeasti etenevä kurssi. Kolmannessa tyypissä lapset voivat kohota ja pysyä vain lievästi oireenmukaisina jopa 9 vuoden ajan, jolloin sairaus kehittyy nopeasti ilman hoitoa.

JMML: n hoito

JMML: n ensisijainen hoito on kantasolujen siirto, mutta joskus käytetään myös hoitoja.

Leikkaus

Kirurgian rooli JMML: n hoidossa on kiistanalainen. Eräs yhteinen tutkimusprotokolla (Lasten onkologiaryhmä-COG) suosittelee pernanpoistoa (pernan poistoa) kaikille lapsille, joilla on laajennettu perna. Toinen tärkein JMML-hoitoprotokolla (myelodysplastisia oireyhtymiä käsittelevä eurooppalainen työryhmä - EWOG-MDS) jättää potilaan lääkärin päätettäväksi. Ei tiedetä, onko tämän menettelyn pitkäaikainen hyöty suurempi kuin riskit.

kemoterapia

Kaiken kaikkiaan JMML: llä on yleensä huono vaste kemoterapiaan. Purinetoli (6-merkaptopuriini) ja Sotret (isotretinoiini) ovat lääkkeitä, joita on käytetty pienellä menestyksellä. Koska kemiallinen hoito on rajoitettu JMML: n hoidossa, se ei ole standardi.

Kantasolujen siirto

Allogeeninen kantasolujen siirto on ainoa hoito, joka voi tarjota pitkän aikavälin parannuksen JMML: lle. Tutkimukset ovat löytäneet samanlaisia ​​onnistumisnopeuksia joko vastaavien perheen kantasolujen luovuttajien tai vastaavien etuyhteydettömien luovuttajien kanssa.

JMML: n kantasolujen siirron jälkeen tapahtuvan uusiutumisen nopeus voi olla 30 - 50%, mikä on hyvin korkea. Relapsi tapahtuu keskimäärin 3 ½ kuukauden kuluttua elinsiirrosta ja lähes aina vuoden kuluessa. Näistä heikentävistä numeroista huolimatta potilaat saavat usein parannuksen toisen kantasolusiirron avulla.

Huolimatta aggressiivisen hoidon tarpeesta lapset, joilla on JMML, tekevät paljon parempia, kuten kantasolujen siirto. Yhdessä tutkimuksessa todettiin, että 5-vuotinen eloonjäämisaste lapsille, jotka saivat vastaavia perheen kantasoluja, oli 55%, 5-vuotiaiden eloonjäämisaste 49% niillä, joilla oli etuyhteydettömiä luovuttajia, ja tämä hoito paranee koko ajan.

Bottom Line

Vanhempana yksi vaikeimmista kuviteltavissa olevista asioista on vauva tai lapsi sairastua. Tämäntyyppinen sairaus voi aiheuttaa valtavan rasituksen lapselle, vanhemmille ja sisaruksille. Saatat olla vaikeuksia selittää lapsillesi monimutkainen tilanne ilman, että pystyt käärimään päätäsi itse.

Hyödynnä kaikki syöpäkeskuksenne tarjoamat tukiryhmät tai resurssit sekä rakkaasi, ystävänne, perheesi ja naapurit. Vaikka sinä ja perheesi kokevat monenlaisia ​​tunteita ja tunteita, on tärkeää muistaa, että on toivoa parannuskeinoista ja että jotkut lapset, joilla on JMML, johtavat terveelliseen ja tuottavaan elämään.

• Jaa
• Voltti
• Sähköposti
• Teksti

Oliko tämä sivu avuksi? Kiitos palautteestasi! Mitä mieltä olet? Artikkelin lähteet

• Chan, R., Cooper, T., Kratz, C., Weiss, B. ja Loh, M. “Juvenile myelomonocytic leukemia: raportti 2. kansainvälisestä JMML-symposiumista” Leukemian tutkimus 2009. 355-362.
• Emanuel, P. ”Juvenilinen myelomonosyyttinen leukemia ja krooninen myelomonosyyttinen leukemia” Leukemia 12. kesäkuuta 2008 1335-1342.
• Locatelli, F., Nollke, P., Zecca, M. et ai. Hamtopoieettinen kantasolujen siirto (HSCT) lapsilla, joilla on juvenilinen myelomonosyyttinen leukemia (JMML): EWOG-MDS / EBMT-tutkimuksen tulokset. veri. 2005. 105(1):410-9
• National Cancer Institute. PDQ Cancer Information Tiivistelmät. Terveydenhuollon ammatillinen versio. Lapsuus Akuutti myelooinen leukemia / muu myelooinen pahanlaatuinen hoito (PDQ®). Julkaistu verkossa 09/29/15.
• Niemeyer, C. ja Kratz, C. ”Juvenile myelomonocytic leukemia” Onkologian nykyiset hoitovaihtoehdot 2003 4: 203-210.
• Yoshimi, A., Kojima, S. ja Hirano, N. “Juvenilinen myelomonosyyttinen leukemia: epidemiologia, etiopatogeneesi, diagnoosi ja hoito” Pediatric Drugs 2010 2010 1:11-21.