Kantasolujen transplantaatio primaarista myelofibrosista

Primaarisen myelofibroosin optimaalisen hoidon valitseminen voi olla haastavaa. Usein ei ole yhtä selkeää valintaa. Primaarisen myelofibroosin hoitoja on useita, mutta vain hematopoieettinen kantasolujen siirto (jota kutsutaan myös luuydinsiirroksi) on parantava.

Miksi kaikki eivät saa elinsiirtoa?

Parannuskeino kuulostaa ihanalta, joten saatat ihmetellä, miksi kaikki, joilla on ensisijainen myelofibroosi, eivät saa siirtoa. Kyse on riskin ja hyödyn tasapainosta.

Primaarisen myelofibroosin hoitoa ohjaavat riskiluokka, joka perustuu oireisiin ja oireisiin. Jos sinulla ei ole oireita tai sinulla on oireita, joilla on alhainen riski, keskimääräinen eloonjääminen diagnoosin jälkeen on 15,4 vuotta. Tässä tapauksessa transplantaatioon liittyvät potentiaaliset komplikaatiot (akuutti tai krooninen siirto versus isäntäsairaus ja kuolema) ylittävät parannuksen. Tutkimukset ovat osoittaneet, että viiden vuoden eloonjääminen ihmisillä, joilla on alhainen riski tai välituote-1-riskitauti, oli pienempi, jos he olivat olleet verenpainelaskelmassa. Välituotteiden 2 ja korkean riskin sairauksien osalta elinsiirtoa saaneiden henkilöiden eloonjääminen parani kuitenkin viiden vuoden ajan verrattuna niihin, jotka eivät olleet.

Jos sinulla on välituote 2 tai korkean riskin primaarinen myelofibroosi, hematopoieettinen kantasolujen siirto (HSCT) on edullinen hoito. Koska vanhempi ikä lisää transplantaattien aiheuttamien komplikaatioiden riskiä (lähinnä siirteen ja isäntäkasvun toissijaisuus), HSCT on historiallisesti varattu alle 60-vuotiaille ensisijaisen myelofibroosin omaaville ihmisille. Koska primaarista myelofibroosia sairastavien henkilöiden mediaaniikä on 67, tämä rajoittaa merkittävästi primäärimelofibroosia sairastavien ihmisten määrää, jotka ovat potentiaalisia ehdokkaita tähän hoitoon. Lisäksi edullinen luovuttaja HSCT: lle on sovitettu sisar. Täysin sisarella (sama äiti ja isä kuin vastaanottajalla) on yksi neljänneksi mahdollisuus olla ottelu, mikä rajoittaa edelleen sellaisten ihmisten määrää, jotka voivat hoitaa tämän hoidon.

Transplantaation jälkeinen ennuste

Tällä hetkellä 40–60 prosenttia ihmisistä, joilla on primaarinen myelofibroosi, elävät elinsiirtoon vähintään kolme tai neljä vuotta. On jonkin verran näyttöä siitä, että splenektoomia (pernan kirurginen poistaminen) ennen siirtoa liittyy parempiin eloonjäämisasteisiin erityisesti miehillä, mutta syytä tähän ei ole täysin ymmärretty. Lisäksi ihmisillä, joilla on myelofibroosia polysytemiavera tai essentiaalinen trombosytemia, näyttää olevan parempi eloonjäämisaste elinsiirron jälkeen kuin ihmisillä, joilla on primaarinen myelofibroosi.

Kuka ei ole tukikelpoinen?

Jotkut, joilla on korkea riski, eivät ole HSCT-ehdokkaita. Tämä määräytyy ensisijaisesti selviytymisen todennäköisyyden jälkeen HSCT: n jälkeen.

Asiat kuten liiallinen suuri perna (yli kahdeksan tuumaa rintakehän alapuolella) ja yli 20 verensiirtoa ennen siirtoa (erityisesti jos sinulla on molemmat) on yhdistetty pienempään viiden vuoden eloonjäämiseen elinsiirron jälkeen.

Mitä jos et ole tukikelpoinen?

Joten mitä suositellaan, jos sinulla on korkean riskin primaarinen myelofibroosi, mutta et ole kelpoinen HSCT: lle tai sinulla ei ole luovuttajaa? Jos sinulla on oireita, kuten pernan paisuva laajentuminen, väsymys, luukipu, yöhikoilu jne., Ruxolitinib voi olla kohtuullinen hoito.

Ruksolitinibin on osoitettu vähentävän oireita, vähentävän pernan kokoa ja parantavan anemiaa ihmisillä, joilla on primaarinen myelofibroosi. Toinen vaihtoehto HSCT: lle voisi olla ilmoittautuminen kliinisessä tutkimuksessa. Tämä antaisi sinulle mahdollisuuden käyttää lääkkeitä, joita tutkitaan potentiaalisena hoitona primaariseen myelofiboosiin varhain.

Ei ole helppoa oppia, ettet ole oikeutettu parantamaan, mutta muista tutkia kaikki vaihtoehdot.

Elinsiirtojen tulevaisuus hoitona

Transplantaation hoidon parannuksia, kuten luuytimen valmistukseen käytettyä hoito-ohjelmaa ennen transplantaatiota ja lääkkeitä, joita käytetään siirteen ja isäntäkasvun estämiseen, tehdään yli 60-vuotiailla henkilöillä ja vaihtoehtoisilla luovuttajilla (ei sukulaisilla). täydellisesti sovitetut tai sovitetut etuyhteydettömät luovuttajat). Jotkin keskukset siirtävät myelofibroosia sairastavia ihmisiä vuoteen 75 saakka.

Toivottavasti HSCT on jatkossakin parantunut käytettäväksi useammilla myelofibrosisilla. Koska primaarinen myelofibroosi on harvinainen tila, kestää vuosia, ennen kuin meillä on selkeä käsitys vaihtoehtoisten luovuttajien roolista HSCT: ssä tämän häiriön kohdalla.