Myötätuntoinen huumeiden käyttö syöpäpotilaille

Mitä tarkoitetaan myötätuntoisella huumeidenkäytössä syöpäpotilaille? Ajattele näitä kysymyksiä:

Mitä tapahtuu, jos tutkitaan vain yhtä hoitoa, joka voisi auttaa sinua, mutta et täytä kliinisen tutkimuksen ilmoittautumisvaatimuksia? Entä jos epäonnistut kaikki vaihtoehtoiset hoidot paitsi lupaava hoito, jota ei ole vielä hyväksynyt FDA? Kun näin tapahtuu, FDA: lla on varmuuskopio suunnitelma. Tätä kutsutaan myötätuntoiseksi poikkeukseksi tai laajennetuksi pääsyksi tutkittaviin huumeisiin.

Mikä on "myötätuntoinen huumeidenkäyttö" tarkoitus ja tarkoitus?

Huolestuttavan huumeiden käyttö viittaa tutkittavan lääkkeen (kokeellinen lääke) tai lääketieteellisen laitteen käyttöön (yksi, jota FDA ei ole vielä hyväksynyt) kliinisen tutkimuksen ulkopuolella hoidossa, kun käytettävissä ei ole vaihtoehtoista tyydyttävää hoitoa. Ennen FDA: n hyväksyntää tutkimuslääkettä ei voida myydä tai pitää kaupan Yhdysvalloissa.

Mikä on tutkittava uusi lääke (IND)? - Kliinisten tutkimusten ja FDA: n hyväksynnän prosessi

Ennen kuin keskustelemme myötätuntoisesta huumeidenkäytöstä, se voi auttaa varmistamaan ja kuvaamaan uuden lääkkeen tai menettelyn kehitystä, kun sitä kehitetään ja lopulta joko hylkää tai hyväksyy FDA: n hyväksymisprosessi suurelle yleisölle. Tätä keskustelua varten rajaan prosessin lääkkeisiin yksin.

Ensimmäisen vaiheen tutkijat käyttävät mahdollisen lääkityksen arvioinnissa muun kuin ihmisen tutkimuksia. Uusia lääkkeitä tässä ympäristössä testataan joko syöpäsoluissa, jotka on kasvatettu lautasen laboratoriossa tai muilla eläimillä, kuten hiirillä. Kun näitä tutkimuksia pidetään riittävän täydellisenä, ihmisen testaus jatkuu sitten kolmen vaiheen kliinisissä tutkimuksissa. Ensimmäisen vaiheen kliiniset tutkimukset tehdään pienillä ihmisillä, ja ne on suunniteltu vastaamaan kysymykseen: "Onko lääke turvallinen?" Vaiheen 2 tutkimukset ovat seuraava vaihe, jonka tarkoituksena on vastata kysymykseen: "Onko hoito toimiva?" Viimeinen vaihe ennen FDA: n hyväksyntää (tai hylkäämistä) on vaiheen 3 kliiniset tutkimukset, tutkimukset, joita käytettiin vastaamaan kysymykseen: "Onko hoito parempi kuin tavanomaiset hyväksytyt hoidot tai vähemmän haittavaikutuksia?"

Tämän skenaarion avulla myötätuntoinen huumeidenkäyttö olisi lääkitys, joka on yksi kliinisten tutkimusten vaiheista ennen FDA: n hyväksyntää, mutta ei osallisena jossakin kliinisessä tutkimuksessa.

Milloin joku voisi hyväksyä myötätuntoisen huumeiden käytön (myötätuntoinen poikkeus)?

Ihannetapauksessa syöpäpotilaat, jotka saattavat hyötyä tutkittavan uuden lääkkeen (IND) käytöstä, sisällytettäisiin aktiiviseen kliiniseen tutkimukseen, joka tutkii kyseisen lääkkeen. Sanotaan, että jotkut ihmiset, jotka saattavat hyötyä tutkittavan lääkkeen käytöstä, eivät ehkä sovi erityisiin kriteereihin, jotka koskevat tällaiseen kliiniseen tutkimukseen osallistumista syistä, kuten iästä, aiemmista hoitomuodoista, suorituskyvyn tilasta tai muista poikkeavista ehdoista. Tässä tapauksessa on täytettävä kaksi kriteeriä:

• Vakavan sairauden diagnosointiin, seurantaan tai hoitoon ei saa olla tyydyttävää vaihtoehtoista hoitoa, ja
• Todennäköinen riski tutkittavan lääkkeen (tai menettelyn) henkilölle ei ole suurempi kuin itse taudin todennäköinen riski.

Mikä on laajennettu pääsy tutkiva huumeita?

Jos luet FDA: n asiakirjoja, saatat ihmetellä, mikä ero on laajennetun käyttöoikeuden ja myötätuntoisen käytön vapautuksen välillä vai onko niitä käytetty vaihtokelpoisesti. Vastaus on, että laajennetun pääsyn tasoa on kolme, joista ensimmäinen viittaa henkilön käyttämiseen potilasta. Näitä tasoja ovat:

• Tutkimuslääkkeiden käyttö yksittäisille potilaille
• Keskikokoiset potilasryhmät (enintään 100) ja
• Suuremmat potilaat (yli 100)

Vaatimukset yksilöllisestä pääsystä syöpää tutkiville huumeille

Seuraavien vaatimusten on täytyttävä yksilöllisen pääsyn hakemiseksi:

• Lääkeaineen (tai menetelmän) on oltava vakavan sairauden diagnosointiin, seurantaan tai hoitoon.
• Potilaan on oltava kelpaamattomia lääkkeen meneillään olevista kliinisistä tutkimuksista.
• FDA: n on päätettävä, että myötätuntoinen käyttövapaus ei häiritse lääkkeen jatkuvaa kliinistä tutkimusta.
• Potilaalle ei saa olla tyydyttävää vaihtoehtoista tai vertailukelpoista hoitoa tai potilas ei kykene suvaitsemaan näitä vaihtoehtoisia hoitomuotoja.
• Potilaalla on oltava syöpädiagnoosi, jonka tutkimuslääke on osoittanut aktiivisuutta. Toisin sanoen FDA: n on määritettävä, että on riittävästi näyttöä siitä, että lääke on turvallinen ja tehokas perustelemaan sen käyttö tietylle potilaalle.
• Potilaan on yleensä suoritettava vakiohoito, joka ei ole onnistunut.
• Lääkeaineita on käytettävä vakavaan tai hengenvaaralliseen tilaan, jossa kokeellisessa hoidossa olevat riskit ovat suuremmat kuin hoidon vastaanottamisen riskit. Toisin sanoen kokeellisen hoidon riski, mukaan lukien kuolema, katsotaan olevan pienempi kuin sairauden kuoleman riski ilman hoitoa.
• Lääkkeen saaminen edellyttää sekä lääkärin että potilaan aktiivista osallistumista
• Lääkäri on halukas hoitamaan lääkettä ja hoitamaan hoidon seurantaa
• Lääkeaineen tuottavan yrityksen on suostuttava toimittamaan lääke (FDA ei voi "pakottaa" yritystä toimittamaan lääkettä.) Jos yritys pyytää maksua lääkkeestä, potilaan on annettava tämä maksu.
• FDA saa hakemuksen saatuaan päätöksen siitä, sallitaanko myötätuntoinen poikkeus. On tärkeää huomata, että vaikka tämä kuulostaa vaikealta prosessilta, vuodesta 2009 FDA on hyväksynyt valtaosan, jos se tutkii uusia lääkekysymyksiä, joita se on saanut.

Sovellusprosessi myötätuntoisen huumeiden käyttöön

Ihmisarvoiseen käyttöön on olemassa kahdenlaisia ​​sovelluksia. Nämä sisältävät:

• Hätäkäyttö - Hätätilanteessa pyyntö voidaan tehdä puhelimitse (tai muulla nopealla viestintämuodolla) ja FDA: n virkamies voi antaa puhelimen luvan aloittaa hoito. Hoitavan lääkärin on seurattava kyseistä suullista lupaa kirjallisella tutkimuslääkkeenkäyttölupahakemuksella 15 päivän kuluessa FDA: n suullisesta hyväksymisestä lääkkeen käyttämiseen. (Jos tutkimustarkastukyltä (IRB) ei ole tarpeeksi aikaa nousevassa tilanteessa, hoito voi alkaa ilman IRB-hyväksyntää, kunhan lääkärin antama hätäapua koskeva ilmoitus on annettu 5 työpäivän kuluessa.)
• Myötätuntoinen käyttö (Single Potential Access) - Ellet ole hengenvaarallista hätätilannetta, hoitavan lääkärin on täytettävä tutkittava uusi huumeidenkäyttöohjelma. Kun hakemus toimitetaan FDA: lle, FDA: lla on 30 päivän jakso, jonka aikana hakemusta voidaan tarkistaa ja hyväksyä tai kieltäytyä. Muista, että suurimman osan ajasta päätös jaetaan hoitohenkilökunnan kanssa mahdollisimman nopeasti.

(Koska nämä tiedot muuttuvat ajan myötä, tarkista tämän artikkelin alareunassa luetellut FDA: n lähteet ajankohtaisimmille tiedoille.)

Mitä sinun tarvitsee tietää potilasasi

On otettava huomioon useita asioita, jos harkitset tutkittavan lääkkeen käyttöä. Nämä sisältävät:

• Lääkkeellä (tai menettelyllä) voi olla vakavia riskejä.
• Koska lääke (tai prosessi) ei ole vielä hyväksynyt FDA: ta, ei tiedetä, onko tutkimuslääke parempi tai huonompi kuin tavanomainen lääke. Et saa saada mitään lisäetua lääkkeestä.
• Huumeiden lyhytaikaisia ​​haittavaikutuksia ja pitkäaikaisia ​​haittavaikutuksia ei vieläkään täysin tunneta.

Lääkärin vastuu myötätuntoisessa huumeidenkäytössä

Kun haet myötätuntoista huumeidenkäyttöä, se on hoitohenkilökunta (jota näet itsellesi hoidettavaksi), joka vastaa hoidon hakemisesta, hoidosta ja dokumentoinnista.

• Hoitavan lääkärin on täytettävä edellä kuvattu sovellus.
• Hoitava lääkäri on vastuussa hoitoprotokollan toimittamisesta ja FDA: n todentamisesta hoitotuloksen, yhteenvedon ja mahdollisten haittavaikutusten perusteella.
• Hoitava lääkäri on vastuussa lääkeaineen hankkimisesta valmistajalta / kehittäjältä ja ottaa huomioon jäljellä olevat lääkkeet hoidon päätyttyä.
• Hoitavan lääkärin on suostuttava valvomaan potilasta koko hoidon ajan noudattamalla kaikkia ohjeita ja velvollisuuksia, kun hän ottaa tutkittavakseen tämän potilaan roolin.