Harvinaisiin sairauksiin liittyvien harvinaislääkkeiden kehittäminen

Mikä on harvinaislääke ja mikä on harvinaislääkkeitä koskeva laki? Miksi näiden lääkkeiden tutkimus ja kehittäminen ovat tärkeitä ja mitkä ovat esteet?

Mikä on harvinaislääke?

Harvinaislääke on lääke (lääke), joka on edelleen kehittymätön, koska yritys ei löydä lääkettä kannattavaa. Usein syy siihen, että huume ei ole kannattavaa, on se, että on suhteellisen vähän ihmisiä, jotka ostavat lääkkeen, kun ne punnitaan lääkkeen valmistukseen tarvittavaa tutkimusta ja kehitystä vastaan. Yksinkertaisesti sanottuna harvinaislääkkeet ovat sellaisia, joita yritykset eivät odota tekevän paljon rahaa, vaan ohjaavat ponnistelujaan huumeisiin, jotka tuovat rahaa.

Miksi jotkut lääkkeet ovat "harvinaislääkkeitä"

Lääke- ja biotekniikkayritykset tutkivat jatkuvasti ja kehittävät uusia lääkkeitä sairauksien hoitoon, ja uudet lääkkeet tulevat markkinoille usein. Harvinaisia ​​sairauksia tai häiriöitä sairastavat ihmiset eivät toisaalta näe samoja huumeiden tutkimustutkimuksia heidän sairauksistaan. Tämä johtuu siitä, että niiden lukumäärä on pieni ja että näiden harvinaisten sairauksien hoitoon tarkoitettujen uusien lääkkeiden mahdolliset markkinat (joita kutsutaan yleisesti nimellä "harvinaislääkkeet") on myös pieni.

Harvinainen sairaus esiintyy alle 200 000 yksilössä Yhdysvalloissa tai alle 5 henkilöä 10 000: ssa Euroopan unionissa. Valtion sääntelyvirastot Yhdysvalloissa ja Euroopan unionissa ovat siten ryhtyneet toimiin tämän huumeiden kehittämisen erojen vähentämiseksi

Kannustimet harvinaislääkkeiden kehittämisen lisäämiseksi

Yhdysvaltojen kongressi hyväksyi vuonna 1983 harvinaislääkkeitä koskevan lain, kun todetaan, että Yhdysvalloissa ei ole kehitetty riittäviä lääkkeitä harvinaisten sairauksien hoitoon ja että huumausaineyritykset kärsivät todellisuudessa taloudellisista tappioista lääkkeiden kehittämisessä harvinaisissa olosuhteissa.

Yhdysvaltain harvinaislääkkeiden kehittämisvirasto

Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) on vastuussa lääkkeiden turvallisuuden ja tehokkuuden varmistamisesta Yhdysvalloissa. FDA perusti harvinaislääkkeiden kehittämisviraston (OOPD), joka auttoi harvinaislääkkeiden (ja muiden harvinaisten sairauksien hoitoon tarkoitettujen lääkkeiden) kehittämistä, tarjoamalla myös tutkimusapurahoja.

Harvinaislääkkeet, kuten muutkin lääkkeet, on vielä löydettävä turvallisiksi ja tehokkaiksi tutkimus- ja kliinisten tutkimusten avulla ennen kuin FDA hyväksyy ne markkinointia varten.

Yhdysvaltain vuoden 1983 harvinaislääkkeitä koskeva laki

Harvinaislääkkeitä koskeva laki tarjoaa kannustimia kannustaa yrityksiä kehittämään lääkkeitä (ja muita lääkkeitä) harvinaisten sairauksien pienille markkinoille (Yhdysvalloissa 47 prosenttia harvinaisista häiriöistä on alle 25 000 ihmistä). Näitä kannustimia ovat:

• Liittovaltion verohyvitykset tutkimukseen (jopa 50 prosenttia kustannuksista) harvinaislääkkeen kehittämiseksi.
• Taattu seitsemän vuoden monopoli huumeiden myynnistä ensimmäiselle yritykselle, joka hankkii FDA: n myyntiluvan tietylle lääkkeelle. Tämä koskee vain lääkkeen hyväksyttyä käyttöä. FDA voi hyväksyä myös toisen sovelluksen eri käyttötarkoitukseen, ja yhtiöllä olisi myös yksinomaan kyseistä käyttöä varten lääkkeen markkinointioikeudet.
• Huumeiden hyväksyntää koskevat palkkiot ja vuosittaiset FDA-tuotteiden maksut.

Ennen harvinaislääkkeitä koskevan lain hyväksymistä harvoja harvinaislääkkeitä oli saatavilla harvinaisten sairauksien hoitoon. Lain jälkeen FDA on hyväksynyt yli 200 harvinaislääkettä markkinoille saattamiseksi Yhdysvalloissa.

Harvinaislääkkeitä koskevan lain vaikutus Yhdysvaltain lääkkeisiin

Koska harvinaislääkkeitä koskeva laki tuli voimaan vuonna 1983, se on vastannut monien lääkkeiden kehittämisestä. Vuoteen 2012 mennessä tällä prosessilla hyväksyttiin vähintään 378 lääkettä, ja määrä nousee edelleen.

Esimerkki harvinaislääkkeitä koskevan lain takia saatavista huumeista

Hyväksyttyjen lääkkeiden joukossa ovat muun muassa:

• Adrenokortikotrooppinen hormoni (ACTH) infantilisten kouristusten hoitoon
• Tetrabentsiini Houringtonin tautia sairastavilla ihmisillä esiintyvän korean hoitoon
• Entsyymikorvaushoito niille, joilla on glykogeenivarastointihäiriö, Pompen tauti

Harvinaislääkkeiden kansainvälinen tutkimus ja kehittäminen

Yhdysvaltojen kongressin tapaan Euroopan unionin (EU) hallitus on tunnustanut tarpeen lisätä harvinaislääkkeiden tutkimusta ja kehittämistä.

Harvinaislääkkeitä käsittelevä komitea

Vuonna 1995 perustettu Euroopan lääkevirasto (EMEA) vastaa lääkkeiden turvallisuuden ja tehokkuuden varmistamisesta EU: n markkinoilla. Se yhdistää 25 EU: n jäsenvaltion tieteelliset resurssit. Vuonna 2000 perustettiin harvinaislääkkeitä käsittelevä komitea, joka valvoo harvinaislääkkeiden kehitystä EU: ssa.

Harvinaislääkkeitä koskeva asetus

Eurooppa-neuvoston hyväksymässä harvinaislääkkeitä koskevassa asetuksessa annetaan kannustimia harvinaislääkkeiden (ja muiden harvinaisten sairauksien hoitoon tarkoitettujen lääkkeiden) kehittämiseksi EU: ssa, mukaan lukien:

• Markkinoille saattamista koskevaan lupamenettelyyn liittyvät maksut.
• Taattu 10-vuotinen monopoli huumeiden myynnistä ensimmäiselle yritykselle, joka hankki EMEAn hyväksynnän lääkkeelle. Tämä koskee vain lääkkeen hyväksyttyä käyttöä.
• Yhteisön myyntilupa - keskitetty markkinoille saattamista koskeva lupamenettely, joka ulottuu kaikkiin EU: n jäsenvaltioihin.
• Pöytäkirjaapu, joka tarkoittaa tieteellisten neuvojen antamista huumeyrityksille eri lääkkeiden kehittämiseen tarvittavista testeistä ja kliinisistä tutkimuksista.

Harvinaislääkkeitä koskevalla asetuksella on ollut sama myönteinen vaikutus EU: ssa, että harvinaislääkkeitä koskeva laki oli Yhdysvalloissa, mikä lisää merkittävästi harvinaislääkkeisiin tarkoitettujen harvinaislääkkeiden kehittämistä ja markkinointia.

Harvinaislääkkeitä koskeva laki

Tuolloin on olemassa paljon ristiriitaa harvinaislääkkeitä koskevasta säädöksestä, ja harvinaisista sairauksista on hoidon tarve toisella puolella mittakaavaa ja toisaalta kestävyyttä koskevat kysymykset. Onneksi nämä toimet, sekä Yhdysvalloissa että Euroopassa, ovat herättäneet tietoisuutta monista harvinaisista sairauksista, jotka, kun niitä yhdistetään, eivät ole kaikki harvinaisia.