Mitkä ovat ensisijaiset myelofibroosin hoitovaihtoehdot?

Ensisijainen myelofibroosi (PMF) on yksi monista verisuonitaudeista, jotka luokitellaan myeloproliferatiivisiksi kasvaimiksi. Neoplasma määritellään mutaation aiheuttamaksi epänormaaliksi kudoksen kasvuksi, ja se voidaan luokitella hyvänlaatuiseksi (ei-pahanlaatuiseksi), pahanlaatuiseksi tai pahanlaatuiseksi. Myeloproliferatiiviset kasvaimet ovat alun perin hyvänlaatuisia, mutta ajan myötä ne saattavat muuttua pahanlaatuiseksi (syöpäsairaudeksi).

PMF: n mutaatio johtaa luuytimen fibroosiin (arpeutumiseen). Tämä luuytimen arpeutuminen häiritsee verisolujen normaalia kehitystä. Anemia on yleisin laboratoriotulos. Leukosytoosi (valkosolujen nousu) ja trombosytoosi (kohonnut verihiutaleiden määrä) ovat yleisiä, mutta taudin etenemisen aikana saattaa esiintyä trombosytopeniaa (alhainen verihiutaleiden määrä). Splenomegalia (laajentuminen pernassa) kehittyy, kun perna tulee verisolujen tuotannon sekundaariseksi paikaksi.

Tarvitsevatko kaikki hoitoa?

Vaikka tyypillinen ensimmäinen askelesi voisi olla tutkia mahdollisia hoitovaihtoehtoja, muista, että kaikki PMF-potilaat eivät tarvitse hoitoa. PMF: n hoito määräytyy taudin etenemisen ja ylemmän eloonjäämisen riskin perusteella.

Dynamic International Prognostic Scoring System (DIPSS) -pisteiden järjestelmä käyttää tietoa ikäryhmän, valkosolujen määrän, hemoglobiinin, kiertävien räjähdyssolujen, oireiden esiintymisen, genetiikan, verihiutaleiden määrän ja verensiirron laskemiseksi. Tämän järjestelmän käyttäminen PMF: ää käyttäviin henkilöihin voidaan jakaa neljään prognostiseen luokkaan: matala riski, keskitaso-1-riski, välitaso-2-riski ja suuri riski. Keskimääräinen eloonjääminen vaihtelee hieman yli vuodesta potilailla, joilla on suuri riski sairaudesta, ja 15 vuoteen potilailla, joilla on alhainen riski. Alle 60-vuotiaiden henkilöiden PMF liittyy parempaan ennusteeseen ja keskimääräiseen eloonjäämiseen lähes kaksi vuotta 20 vuoteen.

Hematologit käyttävät DIPPS Plus -pistettä yhdessä henkilön geneettisen mutaation kanssa hoitosuunnitelman määrittämiseksi. Henkilöitä, joilla on alhainen riski, joilla ei ole oireita, ei hoideta, vaan niitä seurataan tarkasti oireiden ja anemian ja / tai trombosytopenian pahenemisen vuoksi. Jos henkilöllä ilmenee oireita (kuumetta, laihtumista, liiallista hikoilua tai pernan suurta laajentumista) tai verensiirtotarvetta, hoito on aloitettava. Punasolujen siirrot annetaan yleensä, kun hemoglobiini on alle 8 g / dl. Koska toistuvat punasolujen verensiirrot johtavat raudan ylikuormitukseen, yleensä pyritään tekemään muita hoitoja.

Oireiden hoito

• splenomegaly: Jos perna on merkittävästi laajentunut ja aiheuttaa ongelmia (kuten epämukavuutta, useita pernan infarkteja, lisääntyvää verensiirron tarvetta), voidaan käyttää oraalista lääkitystä hydroksiureaa. Tällä hoidolla noin 40 prosenttia PMF: n käyttäjistä on 50 prosentin vähennys pernan koossa, joka kestää noin yhden vuoden. Jos perna ei reagoi hydroksiureahoitoon, saattaa olla tarpeen splenektomia (pernan kirurginen poistaminen).
• Anemia: PMF: n anemiaa voidaan hoitaa erilaisilla lääkkeillä, kuten fluoksimesteronilla, prednisonilla tai danatsolilla. Fluoksimesteronia ja danatsolia kutsutaan androgeeneiksi (steroidihormoniksi), jotka näyttävät stimuloivan luuytimen tuotantoa. Yksi näiden lääkkeiden suurimmista haitoista on se, että ne liittyvät mieshormoneihin ja voivat aiheuttaa kehon hiusten kehitystä, syvää ääntä tai lisääntynyttä lihasten irtotavaraa. Talidomidia tai lenalidomidia (kemoterapian muoto) voidaan käyttää myös prednisonin kanssa.

Korkea tai keskitasoinen riski

Ihmiset, joilla on keski- ja korkean riskin sairaus, voivat tarvita vaihtoehtoista hoitoa. On ymmärrettävästi vaikea kuulla, että sairaus on suurempi riski - hoitovaihtoehtojen tuntemus voi auttaa lievittämään joitakin huolia ja pelkoa, joita saatat tuntea.

• Hematopoieettisten kantasolujen siirto (HSCT tai luuydinsiirto): Tämä on ainoa parantava hoito PMF: lle, mutta sillä on merkittävä riski.Transplantaation tulisi tapahtua pian diagnoosin jälkeen ennen muiden komplikaatioiden kehittymistä komplikaatioiden vähentämiseksi. Historiallisesti siirrot ovat rajoittuneet alle 60-vuotiaille, jotka ovat sopineet sisaruksen luovuttajille (MSD). Viime aikoina on tehty siirtoja, joihin on liittynyt vastaavia, etuyhteydettömiä tai epäyhtenäisiä liittyviä luovuttajia.
• Ruxolitinib: Ihmiset, joilla on PMF: ää ja vakavia oireita, jotka eivät ole HSCT: n ehdokkaita, voivat käyttää ruxolitinibia. Ruksolitinibi on lääke, joka tunnetaan tyrosiinikinaasi-inhibiittorina, erityisesti JAK2-inhibiittorina. JAK2 on yleinen mutaatio PMF: ssä, mutta se voidaan löytää myös muissa myleoproliferatiivisissa kasvaimissa, kuten polysytemiaverassa ja välttämättömässä trombosytemiassa. Ruxolitinib-hoito voi vähentää pernan kokoa, vähentää oireita (kuten väsymystä, luukipua) ja vähentää anemiaa. Vaikka tämä lääke kohdistuu JAK2-mutaatioon, myös muut mutaatiot voivat vastata myös.