Myelodysplastisten oireyhtymien (MDS) hoito

Myelodysplastinen oireyhtymä tai MDS sisältää useita erilaisia häiriöitä, jotka vaikuttavat luuytimen toimintaan. Luuydin tekee uusia punaisia verisoluja, valkosoluja ja verihiutaleita hyytymistä varten, joten huono luuytimen toiminta voi johtaa anemiaan, alhaisiin solujen lukumäärään ja muihin ongelmiin.

Tärkeimmät huolenaiheet MDS: n kanssa ovat a) nämä alhaiset laskelmat ja kaikki niihin liittyvät ongelmat; ja b) MDS: n mahdollisuus kehittyä syöpään - akuutti myelooinen leukemia tai AML.

Erilaisia MDS-tyyppejä käsitellään hyvin eri tavalla. Kaikki MDS-hoidot eivät ole sopivia kaikille potilaille, joilla on MDS. MDS-hoidon vaihtoehtoja ovat tukihoito, matalan intensiteetin hoito, korkean intensiteetin hoito ja / tai kliiniset tutkimukset.

Hoidon näkökohdat

Kun keskustellaan lääkärisi kanssa MDS-hoitosuunnitelmasta, niin ns. Potilaaseen liittyvät tekijät voivat olla erittäin tärkeitä. Esimerkkejä potilaaseen liittyvistä tekijöistä ovat seuraavat:

Miten sait päivittäistä toimintaa ennen MDS-diagnoosia
Muut sairaudet
Ikäsi
Erilaisten hoitojen taloudelliset kustannukset
Mitkä hoitoriskit ovat sinulle hyväksyttäviä

Myös tietyn MDS-muodon ominaisuudet ovat erittäin tärkeitä. Esimerkkejä erityispiirteistä ja havainnoista ovat seuraavat:

Luuytimen geneettisen testauksen merkit ja tulokset, jotka auttavat määrittämään sinulle käytettävissä olevat vaihtoehdot, todennäköisyys, että MDS etenee leukemiaan, ja mitkä tulokset voidaan odottaa tietyiltä hoitomuodoilta.
Miten MDS vaikuttaa terveiden solujen määrään verenkierrossa
Kuinka vakava sairaus on luuytimessä olevien kypsymättömien ”blast” -solujen lukumäärän kannalta

Tavoitteet sille, mitä haluat saada hoitoon, vaikuttavat myös suunnitelmaan. Esimerkkejä erilaisista hoitotavoitteista ovat seuraavat:

Vain tuntea paremmin
Rajoita tarvetta saada niin paljon verensiirtoja
Paranna anemiaa, neutropeniaa ja trombosytopeniaa
Saavuta remissio
Cure MDS

Katso ja odota

Potilaille, joilla on alhaisen riskin MDS, kuten International Prognostic Scoring System tai IPSS määrittelee, ja vakaiden täydellisten veriarvojen (CBC) perusteella joskus paras tapa hoitoon on tarkkailu ja tuki tarpeen mukaan.

Tällöin sinun on seurattava, onko luuytimessä tapahtunut muutoksia, jotka saattavat merkitä taudin etenemistä. Säännölliset CBC: t sekä luuytimen imeytyminen ja biopsia voivat olla osa seurantaa.

Tukevaa hoitoa

Tukihoito tarkoittaa hoitoja, joita käytetään hoitamaan ja hallitsemaan MDS: ää; nämä hoidot voivat parantaa merkittävästi henkilön tilannetta, mutta ne eivät enää pysty hyökkäämään MDS: ää aiheuttaviin soluihin.

verensiirtojaJos veriarvosi alkavat laskea ja sinulla ilmenee oireita, saatat hyötyä punasolujen tai verihiutaleiden verensiirrosta. Päätös verensiirrosta riippuu muista sairauksista ja siitä, miten tunnet.

Raudan ylikuormitus ja kelatointihoitoJos aloitat moninkertaisen verensiirron vaatimuksen joka kuukausi, saatat joutua vaaraan sairastua raudan ylikuormitukseen. Raudan korkea pitoisuus punasolujen verensiirroissa voi lisätä kehon rautakauppoja. Tällaiset korkeat raudan määrät voivat vahingoittaa elimistöäsi.

Lääkärit voivat hoitaa ja estää raudan ylikuormitusta useista verensiirroista käyttäen lääkkeitä, joita kutsutaan rauta kelaattoreiksi. Harjoittele ohjeita National Comprehensive Cancer Networkin tai NCCN: n tarjoamista kriteereistä, joita lääkäri voi käyttää päättääkseen, tarvitsetko raudan kelatointihoitoa.

KasvutekijätTietyt MDS-anemiapotilaat voivat hyötyä kasvutekijöiden lääkkeistä, joita kutsutaan erytropoietiini-stimulointiaineiksi tai proteiineiksi (ESA). Esimerkkejä ESA: ista ovat alfaepoetiini (Eprex, Procrit tai Epogen) tai pidempään vaikuttava darbepoetiini alfa (Aranesp). Nämä lääkkeet annetaan pistoksena rasvakudokseen (ihonalainen injektio). Vaikka nämä lääkkeet eivät ole hyödyllisiä kaikille MDS-potilaille, ne voivat auttaa ehkäisemään verensiirtoja joissakin.

Lääkärisi voi tarjota sinulle aloittaa kolonia stimuloivan tekijän, kuten G-CSF: n (Neupogen) tai GM-CSF (leukiini), jos valkosolujen määrä laskee MDS: n seurauksena. Pesäkkeitä stimuloivat tekijät auttavat lisäämään kehoasi tuottamaan enemmän sairauksia, jotka taistelevat valkosoluja, joita kutsutaan neutrofiileiksi. Jos neutrofiilien määrä on alhainen, sinulla on suurempi riski saada vaarallinen infektio. Pidä silmällä infektioiden tai kuumeen merkkejä ja ota yhteys terveydenhuollon tarjoajaan mahdollisimman pian.

Matala-intensiteetti-hoito

Alhaisen intensiteetin hoito viittaa matalan intensiteetin kemoterapian tai biologisten vasteiden modifioijina tunnetun aineen käyttöön. Nämä hoidot tarjotaan pääasiassa avohoidossa, mutta jotkut niistä saattavat vaatia tukihoitoa tai satunnaisia sairaalahoitoja, esimerkiksi hoidettavan tulehduksen hoitoon.

Epigeneettinen hoitoRyhmä lääkkeitä, joita kutsutaan hypometyloiviksi tai demetyloiviksi aineiksi, ovat uusimmat aseet taistelussa MDS: ää vastaan.
FDA on hyväksynyt Azacitidiinin (Vidaza) käytettäväksi kaikissa ranskalaisamerikkalais-amerikkalaisissa (FAB) luokituksissa ja kaikissa MDS: n IPSS-riskiluokissa. Tämä lääkitys annetaan yleensä ihonalaisena injektiona 7 vuorokautta peräkkäin, 28 päivän välein vähintään 4-6 syklin ajan. Atsasitidiinin tutkimukset ovat osoittaneet 60 prosentin vasteaikoja, ja noin 23 prosentilla saavutettiin osittainen tai täydellinen sairauspoisto. Azatsitidiini aiheuttaa usein veren solujen laskemisen alkuvaiheen laskun, joka ei välttämättä toipu vasta ensimmäisen tai kahden syklin jälkeen.

Toinen tyyppi hypometylointiaineesta, jota käytetään MDS: n hoidossa, on decitabiini (Dacogen). Erittäin samanlainen kuin atsasitidiini, se on myös FDA: n hyväksyntä kaikentyyppisille MDS: ille. Hoito-ohjelma liittyi yleisesti matalan intensiteetin tyyppisiin toksisuuksiin, joten sitä pidetään myös matalan intensiteetin hoitona.Decitabiinia voidaan antaa laskimoon tai ihon alle. Yksi tutkimus, jossa decitabiinia annettiin laskimonsisäisesti 5 päivän ajan, osoitti täydellisen remissiovauhdin lähes 40 prosenttiin. Vaihtoehtoisia annostusohjelmia tutkitaan.Immunosuppressiivinen hoito ja biologiset vasteen muokkaajatMDS: ssä punaiset verisolut, valkosolut ja verihiutaleet tapetaan tai kuolevat ennen kuin ne ovat riittävän kypsiä vapautumaan luuytimestä verenkiertoon. Joissakin tapauksissa tästä ovat vastuussa lymfosyytit (valkosolujen tyyppi). Näille potilaille voi olla tehokasta käyttää immuunijärjestelmään vaikuttavaa hoitoa.
Ei-kemoterapiaan, matalan intensiteetin aineisiin (biologiset vasteen modifioijat) kuuluvat anti-tymosyyttiglobuliini (ATG), syklosporiini, talidomidi, lenalidomidi, kasvaimen nekroosifaktorireseptorin fuusioproteiini ja D-vitamiinianalogit. Kaikki nämä ovat osoittaneet ainakin joitakin varhaisissa tutkimuksissa, mutta monet tarvitsevat enemmän kliinisiä tutkimuksia ymmärtääkseen tehokkuuden eri tyypeissä.

Ihmisillä, joilla on tietty tyyppi MDS eli 5q-oireyhtymä, jossa on kromosomissa 5 geneettinen vika, voi olla vaste lääkkeelle, jota kutsutaan lenalidomidiksi (Revlimid). Tyypillisesti lenalidomidia käytetään potilailla, joilla on alhainen tai matala välituote IPSS-riskin MDS, jotka ovat riippuvaisia punasolujen siirrosta. Lenalidomiditutkimuksissa monilla potilailla oli pienentynyt verensiirtovaatimus - melkein 70 prosenttia, mutta jatkoi verihiutaleiden ja neutrofiilien määrän laskua. Korkeamman riskin MDS: n tai muiden alatyyppien kuin 5q-oireyhtymän hoidon edut lenalidomidilla tutkitaan edelleen.

Korkean intensiteetin hoito

kemoterapiaTiettyjä potilaita, joilla on suurempi riski MDS: stä tai FAB-tyypeistä RAEB ja RAEB-T, voidaan hoitaa intensiivisellä kemoterapialla. Tämä kemoterapia, sama tyyppi, jota käytetään akuutin myelogeenisen leukemian (AML) hoidossa, pyrkii tuhoamaan epänormaalien solujen populaation luuytimessä, joka johtaa MDS: ään.
Vaikka kemoterapia voi olla hyödyllistä joillekin MDS-potilaille, on tärkeää ottaa huomioon, että vanhemmat potilaat, joilla on muita sairauksia, kohtaavat ylimääräisiä riskejä. Hoidon mahdollisten hyötyjen on oltava suuremmat kuin riskit.

Tutkimus on käynnissä intensiivisen kemoterapian tulosten vertailemiseksi verrattuna atsasitidiinin tai decitabiinin tuloksiin.

Kantasolujen siirtoPotilaat, joilla on korkean riskin IPSS-MDS, voivat pystyä parantamaan sairautensa allogeenisen kantasolusiirron avulla. Valitettavasti tämän menettelyn korkean riskin luonne rajoittaa sen käyttöä. Itse asiassa allogeenisen kantasolujen siirron hoitoon liittyvä kuolleisuus voi olla jopa 30%. Siksi tätä hoitoa käytetään tyypillisesti vain nuoremmilla potilailla, joilla on hyvä terveys.
Nykyisissä tutkimuksissa tutkitaan ei-myeloablatiivisten ns. "Mini" -siirtojen roolia vanhemmilla potilailla, joilla on MDS. Vaikka tällaisia transplantaatiotyyppejä on perinteisesti pidetty yhtä tehokkaina kuin tavanomaiset siirrot, niiden vähentynyt myrkyllisyys voi tehdä niistä vaihtoehdon potilaille, jotka muuten eivät olisi tukikelpoisia.

Yhteenveto:

Erilaisten MDS-tyyppien ja eri potilastyyppien vuoksi ei ole olemassa yhtä kokoista hoitoa. Siksi on tärkeää, että MDS-potilaat keskustelevat kaikista vaihtoehdoista terveydenhuollon tiiminsä kanssa ja löytää hoidon, joka antaa heille parhaan hyödyn vähiten myrkyllisyyttä.

Kliiniset tutkimukset, joissa on uusia hoitomuotoja MDS: lle, ovat käynnissä, joten pysy ajan tasalla. Esimerkiksi ruxolitinibiä (Jakafi) tutkitaan potilaiden hoidossa, joilla on matala tai keskisuuri 1-riskinen MDS.