Uusi murto sydämen vajaatoiminnassa?

Artikkelissa näkyy artikkeli New England Journal of Medicine elokuun lopulla 2014 on herättänyt uuden läpimurron mahdollisuuden sydämen vajaatoiminnan hoidossa. Artikkelissa kuvataan PARADIGM-HF-tutkimuksen tuloksia, joissa sydämen vajaatoimintaa sairastavia potilaita hoidettiin uudella tutkimuslääkkeellä. Novartiksen kehittämä lääke on niin uusi, että sitä ei vielä ole vielä nimetty - tällä hetkellä sitä kutsutaan LCZ696: ksi.

LCZ696 koostuu kahdesta yhdistetystä lääkkeestä - valsartaanista (joka on laajalti käytetty ARB-inhibiittori) ja uudesta aineesta, sacubitrilistä. Sacubitril toimii inhiboimalla neprilysiinin entsyymiä ja sen seurauksena natriureettisten peptidien veritasot kasvavat. Koska natriureettiset peptidit voivat olla hyödyllisiä sydämen vajaatoiminnassa, tutkijat väittivät, että LCZ696 voisi parantaa tämän tilan saaneiden potilaiden tulosta. PARADIGM-HF-tutkimuksen tulokset viittaavat siihen, että tutkijat olivat oikeassa.

• Lue natriureettisista peptideistä sydämen vajaatoiminnassa.

Tässä tutkimuksessa satunnaistettiin yli 8000 sydämen vajaatoimintaa sairastavaa potilasta saamaan joko LCZ696: ta tai standardihoitoa ACE-estäjän enalapriilin avulla. Potilailla, jotka ottivat LCZ696: a, keskimäärin 27 kuukauden kuluttua sairaalahoidon riski sydämen vajaatoiminnassa ja kuoleman riski vähenivät molemmat noin 20%. Tämä paranemisen taso, mitä nykyisin pidetään hyvänä sydämen vajaatoiminnan hoitona, on todellakin huomattava.

• Lue kaikki sydämen vajaatoiminnan hoidosta.

Miksi tämä tutkimus on tärkeää

PARADIGM-HF: n tulokset ovat tärkeitä ainakin kahdesta syystä. Ensinnäkin se viittaa siihen, että uuden lääkkeen LCZ696: n pitäisi tarjota uutta toivoa monille sydämen vajaatoimintaa sairastaville potilaille - kun se on hyväksytty FDA: n käyttöön.

Ja toiseksi, tämä tutkimus avaa aivan uuden tien sydämen vajaatoiminnan hoitoon. Näin ollen voimme odottaa, että kehitetään muita lääkkeitä, jotka, kuten LCZ696, estävät neprilysiinin entsyymiä.

Milloin LCZ696 on käytettävissä?

Uutta lääkettä ei voida määrätä ennen kuin FDA tarkistaa sen tarkasti. Olettaen, että kaikki tämä sujuu sujuvasti tämän tarkistuksen myötä, niin pian kuin aikaisemmin voisimme odottaa lääkkeen hyväksymistä käytettäväksi jonkin aikaa vuonna 2015.

Onko LCZ696?

Tällä hetkellä PARADIGM-HF-oikeudenkäyntiä juhlitaan uudena läpimurtoina sydämen vajaatoiminnan hoidossa. Ja me kaikki toivomme, että näin käy. On kuitenkin olemassa ainakin kolme syytä, joiden vuoksi voimme pitää innostuksemme tällä hetkellä.

Ensinnäkin "uusia läpimurtoja" ilmoitetaan koko ajan kliinisten tutkimusten jälkeen uusilla lääkkeillä. Ja joskus käy ilmi, että todellinen läpimurto on todellakin tapahtunut, tyypillisemmin tapahtuu, että uusi hoito voi tarjota enemmän marginaalista hyötyä, ja se voi olla vähemmän läpimurto, kuin se alun perin ilmestyi.

Toiseksi, yli kymmenen vuotta sitten lääkettä nimeltä nesiritidi (Natrecor) kutsuttiin myös läpimurtoon sydämen vajaatoiminnan hoidossa. Tämä on tärkeää, koska nesiritidi ei vain lisää epäsuorasti natriureettisten peptidien tasoja, kuten LCZ696 tekee; nesiritide oli natriureettinen peptidi. Kesti useita vuosia ja enemmän kliinisiä tutkimuksia osoittamaan, että nesiritidillä oli todellisuudessa vain marginaalinen hyöty sydämen vajaatoiminnan hoidossa. Tämän historian pitäisi luultavasti lievittää LCZ696: lle nyt ilmaistua innostusta.

Kolmanneksi…

Neprilysiinillä on useita funktioita natriureettisten peptidien tasojen pienentämisen lisäksi, ja jotkin näistä toiminnoista ovat hyödyllisiä. Erityisesti neprilysiini voi auttaa ehkäisemään tiettyjä sairauksia, jotka liittyvät ei-toivottujen proteiinien kertymiseen elimistöön, kuten Alzheimerin tauti ja amyloidoosi, ja jopa eturauhassyöpä. Niinpä neprilysiinin estäminen ei ehkä ole yleisesti hyvä asia. Voit lukea lisää tästä mahdollisesta ongelmasta täällä.

• Tässä on päivitys LCZ696: sta (jota nyt kutsutaan nimellä Entresto), jonka FDA hyväksyi heinäkuussa 2015.